Klinická štúdia v hodnote 41 miliónov dolárov využije pupočníkovú krv na liečbu autizmu, detskej mozgovej obrny a mŕtvice.
V malom hracom kútiku vo vstupnej hale Centra pre autizmus a rozvoj mozgu na Duke University v USA sa štvorročný Christian Meredith hrá s kockami a plastovými zvieratkami. Jen Newman, koordinátor výskumných projektov, mu robí spoločnosť, zatiaľ čo Christianova matka Jennifer hovorí s výskumníkmi vo vedľajšej miestnosti.
Dvere kancelárie sa otvoria a zvyšok Christianovej rodiny vchádza dnu. Má päť starších súrodencov vo veku od 6 do 14 rokov. Jeho otec Trip Meredith vchádza do miestnosti za nimi.
Christian vybehne z hracieho kútika a skočí do náručia Chasea. „Hej, kamoš!“ hovorí Chase, najstarší zo súrodencov. Christian obieha dookola po miestnosti a popritom sa objíma a tľapká si s každým.
Christianovi bol diagnostikovaný autizmus keď mal 2 roky. Jeho rodina býva v Nashville v Tennessee. V roku 2014 celá rodina odišla do Durhamu, kde vyvíja činnosť Duke University. Cieľom bola Christianova účasť na výskumnom programe Duke centra, v ktorom využívajú kmeňové bunky z pupočníkovej krvi pri liečbe autizmu, mŕtvice, mozgovej obrny a iných mozgových ochorení.
15 miliónov dolárov poskytnutých od Marcus Foundation, atlantskej dobročinnej organizácie, financuje prvé dva roky plánovaného päťročného 41 miliónového projektu, ktorý vedie doktorka Joanne Kurtzberg. Dr. Kurtzberg a Dr. Dawson dúfajú, že vyvinú bunkovú terapiu, ktorá potenciálne môže obnoviť funkciu mozgu u ľudí s poruchami, pre ktoré v súčasnosti nie sú žiadne liečebné postupy a ktoré by priamo odstránili základné príznaky ochorení. V prípade úspechu projektu, štúdia povedie k ďalším klinickým skúšaniam, ktorých cieľom bude znížiť mieru postihnutia a zlepšiť kvalitu života miliónom detí i dospelých.
Uznanie a slzy
Keď sa blížili Christianove druhé narodeniny, Jennifer si všimla, že jeho reč sa vyvíja pomaly. Logopéd jej povedal, ktoré príznaky si má všímať, ale tiež ju upokojoval, že si nemá robiť príliš veľké starosti. Christian bol ešte mladý a chlapci majú tendenciu vyvíjať sa pomalšie než dievčatá. Navyše, ako najmladší zo šiestich detí, bolo pre neho ťažké dostať sa k slovu.
Jennifer si urobila vlastný prieskum a nadobudla presvedčenie, že Christian trpí s najväčšou pravdepodobnosťou autizmom. Niektorí priatelia a rodina sa ju snažila presvedčiť o opaku, ale ona cítila, že má pravdu. Komplexné hodnotenie na Vanderbilt University potvrdilo jej podozrenie.
„Na chvíľu som sa cítila uznaná, pretože som mala pravdu,“
hovorí Jennifer.
„Ale v nasledujúcom okamihu som plakala. Keď vás zasiahne realita pomyslíte si: Čo teraz budeme robiť?“
Financovanie nových prístupov
Asi 2 milióny ľudí v USA ma poruchu autistického spektra, skupinu príznakov, ktoré ovplyvňujú sociálnu komunikáciu a správanie. Mozgová mŕtvica zabije v priemere takmer 130 tisíc ľudí v USA každý rok, kým detskú mozgovú obrnu má v súčasnosti 764 tisíc detí a mladých dospelých. The Marcus Foundation sa dlhodobo zaujíma o tieto a iné neurologické poruchy, rovnako aj o výskum kmeňových buniek. Podporuje biomedicínske výskumné projekty, ktoré môžu priniesť nové terapie v prípade porúch, pre ktoré v súčasnosti neexistuje liečba a je nepravdepodobné, že by mohli získať finančné prostriedky z verejných zdrojov.
Projekt Dr. Kurtzberg a Dr. Dawson sa skladá zo série klinických štúdií, ktoré využívajú kmeňové bunky z pupočníkovej krvi pri liečbe približne 390 detí a dospelých s autizmom, 100 detí s detskou mozgovou obrnou a 90 dospelých pacientov s cievnou mozgovou príhodou. Na základe predchádzajúceho výskumu, doktorky predpokladajú, že pupočníková krv dokáže podporovať reparáciu dysfunkčných alebo poškodených oblastí mozgu.
Obrovský potenciál
Bunky z pupočníkovej krvi sa odberajú bez rizika pre matku, alebo dieťa. Po odobratí môžu byť zmrazené a uskladnené pre budúce použitie na transplantáciu krvotvorných kmeňových buniek alebo bunkovú terapiu.
Predchádzajúci výskum Dr. Kurtzberg ukázal, že bunky z pupočníkovej krvi môžu redukovať zápal a pomáhajú reparovať poškodenie mozgu spôsobené vrodenými detskými ochoreniami. Zverejnená štúdia Duke University poukazuje, že liečba detí bunkami z vlastnej pupočníkovej krvi môže mať podobne pozitívne výsledky aj v prípade hypoxickej ischemickej encefalopatie.
Táto nová štúdia zisťuje, či bunky z pupočníkovej krvi budú mať rovnaký efekt v prípadoch autizmu a mŕtvice. Zároveň skúma, či liečba nielen zlepšuje správanie detí a dospelých s autizmom, ale či taktiež pretvára vzorce v mozgovej aktivite.
„Celý program má obrovský potenciál,“
hovorí Dr. Kurtzberg.
„Autizmus, mozgová mŕtvica a detská mozgová obrna sú všetko neurologické stavy, ktoré zhoršujú funkciu a kvalitu života týchto detí a dospelých. Ak sa nám ju podarí zlepšiť, bude to mať obrovský osobný aj spoločenský dopad.“
Dr. Kurtzberg a Dr. Dawson budú tiež skúmať kľúčovú otázku, či môžu byť priaznivé účinky pupočníkovej krvi dosiahnuté aj v liečbe pacientov darovanou pupočníkovou krvou, nie len vlastnými kmeňovými bunkami. Ak sa zistí, že je to možné, mohla by byť liečba pupočníkovou krvou k dispozícii obrovskému množstvu pacientov v núdzi.
„Všetci chceme mať liečbu, ktorá, ak bude efektívna, bude dostupná pre všetkých,“
hovorí Dr. Dawson, ktorá nastúpila na Duke University v roku 2013 ako profesorka na katedre psychiatrie a behaviorálnych vied.
“Žiadne nevýhody“
Christian Meredith má veľkú podporu svojej rodiny. Je účastníkom hlavnej štúdie, ktorá, ako dúfajú výskumníci z Duke, povedie k vzniku nových a účinnejších terapií.
Samotný priebeh podania pupočníkovej krvi bol veľmi jednoduchý. Lekári napojili vak na intravenózny prístup, ktorý obsahoval asi 70 ml Christianovej pupočníkovej krvi a nechali ju vplyvom gravitácie stiecť do ramena. Infúzia pupočníkovej krvi netrvala viac ako 20 minút.
Christian absolvuje potrebné kontroly o 6 mesiacov a potom znovu o rok, aby lekári vedeli vyhodnotiť jeho pokroky.
„Mám z toho dobrý pocit,“
hovorí Jennifer.
„Mám pocit, že neexistuje absolútne žiadna nevýhoda. Existuje iba potenciál zlepšenia. Ako by ste si mohli nechať ujsť takú príležitosť?“
Zdroj: dukechildrens.org
8 komentárov
Viera Mihaliková
Dobrý deň, tiež mám s toho dobrý pocit. Môj syn má autizmus a máme uskladnenú pupočníkovú krv. Hneď by sme do toho šli! Viera
Helena Michalcová
Dobrý deň, môj syn má tiež autizmus, v dvoch rokoch jeho veku som to už vedela a diagnóza bola nakoniec potvrdená. Pupočníkovú krv máme uskladnenú, už kedysi dávnejšie som sa vyjadrila, že ak bude možnosť, chceli by sme ju využiť na liečenie. Helena
RNDr. Zuzana Halásová, PhD.
Použitie kmeňových buniek pri liečbe autizmu a porúch autistického spektra sa v súčasnosti uskutočňuje v rovine experimentálnej liečby – tzn. že sa overuje bezpečnosť a zároveň aj účinnosť podania kmeňových buniek pri tejto diagnóze. Takáto liečba sa uplatňuje v rámci tzv. klinických štúdií, ktoré prebiehajú najmä v USA.
Podľa registra klinických štúdií clinicaltrial.gov evidujeme 3 klinické štúdie s použitím VLASTNEJ pupočníkovej krvi pri autizme, pričom jedna z nich je už ukončená a prebehla v Číne a dve stále prebiehajú v USA. V snahe priblížiť túto možnosť aj pacientom na Slovensku, naša rodinná banka pupočníkovej krvi iniciovala procesy, ktorých cieľom je schválenie obdobnej klinickej štúdie na liečbu detí s poruchami autistického spektra podaním ich vlastnej pupočníkovej krvi u nás, na Slovensku. Proces prípravy a schválenia štúdie je však náročný a v súčasnosti štúdia ešte neprebieha.
V rámci nášho programu Pomocná ruka však evidujeme klientov s diagnostikovaným autizmom, ktorí majú uloženú vlastnú pupočníkovú krv a v prípade, že štúdia bude spustená, budeme ich o tejto skutočnosti včas informovať. Kvôli možnosti zaevidovať sa do programu Pomocná ruka, nás môžete kontaktovať na info@cordbloodcenter.sk
Zita
Dobrý deň prajem,
len do budúcnosti sa chcem spýtať, či by bolo možné použiť aj pupočníkovú krv súrodenca na liečbu autizmu. Mám 16-ročného syna a v čase jeho narodenia sa odbery ešte nerealizovali. Dcéra sa nám narodila v r. 2015 a odber sme urobili. Ďakujem za odpoveď. Zita
Cord Blood Center
Dobrý deň Zita,
Použitie kmeňových buniek pri liečbe autizmu a porúch autistického spektra sa v súčasnosti uskutočňuje v rovine experimentálnej liečby – tzn. že sa overuje bezpečnosť a zároveň aj účinnosť podania kmeňových buniek pri tejto diagnóze. Takáto liečba sa uplatňuje v rámci tzv. klinických štúdií, ktoré prebiehajú najmä v USA.
Podľa registra klinických štúdií clinicaltrial.gov evidujeme klinické štúdie s použitím vlastnej autolognej pupočníkovej krvi aj studie s alogennou pupocnikovou krvou pri autizme.
V rámci nášho programu Pomocná ruka evidujeme klientov s diagnostikovaným autizmom, ktorí majú uloženú vlastnú pripadne surodenecku (od vlastneho surodenca) pupočníkovú krv a v prípade, že štúdia bude spustená napriklad aj u nas, budeme ich o tejto skutočnosti včas informovať. Kvôli možnosti zaevidovať sa do programu Pomocná ruka, nás môžete kontaktovať na bezplatnej infolinke 0800 11 12 33.
linky na studie s autolognou pupocnikovou krvou pri autizme inde vo svete:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02176317?term=autism+cord&rank
DUKE university, USA, prof. J. Kurtzberg, štúdia ukončená, nenaberá už pacientov
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01638819?term=autism+cord&rank
USA, Dr. M. Chez, studia momentalne podla info nenabera pacientov
Linky na studie s alogennou pupocnikovou krvou:
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT02192749?term=autism+cord&rank
Panama, nenaberaju pacientov
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT02847182?term=autism+cord
DUKE university, USA, prof. J. Kurtzberg, štúdia momentálne naberá pacientov. Kritériá na zaradenie dieťaťa do štúdie sú okrem iných vek 2-7 rokov; participant je ochotný cestovať do USA (DUKE University) 2 krát a pri použití alogénnej (darcovskej) pupočníkovej krvi sú zvažované len jednotky pupočníkovej krvi z banky pupočníkovej krvi v Severnej Karolíne. Teda neprichádza do úvahy podanie súrodeneckej pupočníkovej krvi.
Naša web stranka:
https://www.cordbloodcenter.sk/autizmus-kmenove-bunky-pupocnikovej-krvi-zelena-fda-dolezitu-klinicku-studiu/
https://www.cordbloodcenter.sk/novy-pristup-autizmu/#comment-25
Mirka
Dobrý večer,poslala som Vám mail.Ako náhle to bude možné absolvovať tak ma kontaktujte.
Dakujem s pozdravom
Beáta Kušmireková
Doby deň.
Chcela by som prihlásiť syna do programu pomocná ruka. Ako mám prosím postupovať?
Ďakujem
Kušmireková
Cord Blood Center
Dobrý deň p. Kušmireková, len sa chcem uistiť, či Vás kontaktovali z bku******ova@g***l.com a odpovedali na Vaše otázky.