Neonatálna hypoxicko-ischemická encefalopatia (HIE)
Akútna dysfunkcia mozgu sa môže vyskytnúť nečakane počas pôrodu alebo ihneď po narodení. Dysfunkcia mozgu spozorovaná ihneď po narodení, spôsobená akoukoľvek príčinou, je súhrne pomenovaná ako neonatálna encefalopatia. U mnohých bábätiek s neonatálnou encefalopatiou dochádza k nedostatočnému zásobovaniu mozgu krvou a kyslíkom pred, počas alebo ihneď po pôrode. V takýchto prípadoch ide o hypoxicko-ischemickú encefalopatiu (HIE). Neonatálna HIE je závažný stav, u mnohých detí následne vzniknú neurologické poruchy vrátane detskej mozgovej obrny a mentálneho postihnutia.
Mierna terapeutická hypotermia (liečba chladom) je jedinou terapiou, ktorá sa osvedčila u donosených novorodencov s HIE. Aj keď bábätká s HIE podstúpia liečbu terapeutickým podchladením, 40 – 44 % zomrie alebo prežije s ťažkými neurologickými poruchami. Aby bola táto terapia účinná, musí prebehnúť do 6 hodín po pôrode. Preto je nevyhnutné vyvinúť novú terapiu HIE, najmä takú, ktorá by nebola takto časovo obmedzená.
Pupočníková krv – dlho očakávaná pomoc?
Bunková terapia priťahuje veľkú pozornosť nielen pre svoje regeneračné vlastnosti, ale aj pre to, že môže byt účinná aj po dlhšom čase od vzniku postihnutia. Predklinické štúdie na zvieracích modeloch s neonatálnou encefalopatiou potvrdili prínos bunkovej terapie začatej hodiny alebo dni po vzniku ochorenia.
Aj keď sa v predklinických štúdiách uvádza, že sú účinné rôzne bunkové terapie, intravenózna infúzia vlastných buniek pupočníkovej krvi sa v súčasnosti považuje za optimálnu bunkovú terapiu pre novorodencov s HIE vzhľadom na uskutočniteľnosť a bezpečnosť. Čo sa týka klinického využitia bunkovej terapie, rozhodujúce je jednoduché získanie a príprava buniek bez etických problémov, rizika vzniku nádorov a nežiaducich imunitných reakcií.
Predklinické štúdie ukazujú, že podanie infúzie pupočníkovej krvi je prospešné pri neonatálnej HIE. V Japonsku uskutočnili klinickú štúdiu, aby skúmali bezpečnosť intravenóznej infúzie vlastných buniek pupočníkovej krvi u novorodencov s HIE.
Do štúdie bolo zaradených 6 novorodencov, ktorí sa narodili s ťažkou asfyxiou (dusenie, nedostatok kyslíka). Novorodencom bola odobratá pri pôrode pupočníková krv, ktorá im bola podaná v 3 dávkach v priebehu 3 dní. Všetkých šesť novorodencov podstúpilo terapiu spolu s liečebnou hypotermiou.
Nezistili sa žiadne závažné nežiaduce účinky, ktoré by mohli súvisieť s podstúpenou bunkovou terapiou. V 30. dni života bábätká nepotrebovali podporu cirkulácie ani dýchania. Vo veku 18 mesiacov bol u štyroch detí neurofunkčný vývoj normálny bez poškodenia a u dvoch detí oneskorený s detskou mozgovou obrnou.
Táto pilotná štúdia ukazuje, že terapia HIE vlastnou pupočníkovou krvou je uskutočniteľná a bezpečná. Ďalším krokom je overenie bezpečnosti a účinnosti tejto terapie v ďalších kontrolných štúdiách s väčším počtom pacientov.
